Terapia genica

 

Di questa notizia si è parlato molto oggi, ho sentito diverse volte alla radio ma… non ci avevo capito nulla. Pertanto ho deciso di guardarmi un pò intorno, e condivido questo articolo sul Chicago Tribune che è molto interessante.

Potete trovare li informazioni su chi è la persona (Brian Madeux), la sua foto, quanti anni ha (44), che malattia ha (Sindrome di Hunter) che effetti ha questa malattia (macrocefalia, ritardo mentale, disturbi dell’umore e aggressività), quanto costa il trattamento “standard” (in pratica si fornisce l’enzima mancante, costerebbe tra i 100.000-400.000$ / anno, la forchetta mi pare un pò ampia), etc.

Sapremo se ci sono risultati incoraggianti tra un mese circa, ma si potrà parlare o meno di successo tra tre mesi circa.

Oltre al “gossip” (perdonate se lo bollo in questo modo, ma di questo appunto trovate grande documentazione a riguardo) scientificamente mi sembra interessante che l’esperimento sia stato fatto con degli enzimi artificiali chiamati “nucleasi a dita di zinco” (ZFNs) “iniettati” con un vettore virale (che riconosce quindi le cellule target e vi trasferisce l’enzima di interesse o le informazioni genetiche necessarie per produrlo), tutte cose di cui si parlava ampiamente ormai quasi 15 anni fa all’università.

Mi ha sorpreso che si utilizzasse questa tecnologia “obsoleta” perché ultimamente va invece molto di moda lo strumento “CRISPR” su cui c’è un aspro dibattito: lo strumento è davvero potente, ci si interroga quindi sulla sua sicurezza tecnica e sociale.

Circa il primo aspetto su un interessante articolo pubblicato su Nature Methods si verificava come topi modificati con CRISPR avessero molte più mutazioni di quante ci si aspettasse. I detrattori sottolineano che lo studio ha uno scarso significato statistico visto che i dati provengono da soli 2 topi confrontati con un terzo topo. Si 3 topi in totale! In effetti ci sono già due correzioni editoriali risalenti a giungo 2017. E c’è questo simpatico articolo su Forbes che racconta qualche retroscena.

Circa il secondo aspetto invece si potrebbe ragionare sul significato evolutivo che queste tecnologie possono portare, siamo veramente ad un passo dalla eugenetica? Probabilmente si. Ma come la maggior parte degli strumenti non sono né buoni né cattivi, dipende dall’uso che se ne fa.

Per chi volesse approfondire (io non ne ho avuto ancora modo), c’è questo interessante articolo su Time. Magari aggiornerò questo articolo nei prossimi giorni, ma intanto era per lasciare uno spunto di riflessione.

 

 

Rispondi

Inserisci i tuoi dati qui sotto o clicca su un'icona per effettuare l'accesso:

Logo di WordPress.com

Stai commentando usando il tuo account WordPress.com. Chiudi sessione /  Modifica )

Google photo

Stai commentando usando il tuo account Google. Chiudi sessione /  Modifica )

Foto Twitter

Stai commentando usando il tuo account Twitter. Chiudi sessione /  Modifica )

Foto di Facebook

Stai commentando usando il tuo account Facebook. Chiudi sessione /  Modifica )

Connessione a %s...